Технології генної інженерії можуть дозволити редагувати ДНК людського ембріона для виключення небезпечних захворювань ще до народження дитини. Крім того, за допомогою генної інженерії можливе створення методів лікування генетичних захворювань за допомогою генотерапіі.
2019. Вчені вилікували смертельну хворобу легенів ще до народження пацієнта 
недавні експерименти китайського професора Хе Цзянькуя по редагуванню ДНК людських ембріонів викликали бурю протестів в науковому співтоваристві. Деякі країни офіційно заборонили подібні досліди. Але ж ніхто не забороняв генетичну модифікацію ембріонів мишок? Цим і скористалися вчені з Медичного Університету Пенсільванії під керівництвом доктора Вільяма Перантеу. Вони використовували технологію CRISPR для виправлення гена, який викликає респіраторний дистрес-синдром - хвороба легенів, яка може привести до смерті дитини. На відміну від дослідів китайського товариша, який редагував запліднені яйцеклітини, американські панове редагували вже розвинений зародок в матці. Кажуть, що хоча це і більш небезпечно для мами, але зате більш безпечно для зародка, тому що редагуються прецизионно тільки клітини легенів.
2018. Китайський професор оголосив про народження генетично модифікованих дітей 
Китайський товариш Хе Цзянькуя з шеньчженських університету оголосив що (вперше в світі) йому вдалося відредагувати людську ембріональну клітину, так що в результаті народилася дитина, і навіть два - близнючки Лулу і Нана. Каже, що використовував технологію редагування ДНК - CRISPR-Cas9 і потім, штучне запліднення. Метою редагування було наділити дітей несприйнятністю до ВІЛ - вимкнути ген CCR5, який пов'язаний з формуванням білка, що дозволяє вірусу потрапити в клітку. З 7 пар, які брали участь в експерименті, вагітності вдалося домогтися лише в одному випадку. Однак, доказів - немає. Особистості близнят Хе не розкриває з міркувань конфіденційності, а керівництво шеньчженських університету взагалі говорить, що було не в курсі експериментів вченого.
2018. Біологи створили штучні клітини-кілери для полювання на мікробів 
В принципі, для знищення злісних мікробів можна перепрограмувати власні імунні клітини людини. Однак, це все одно, що розповісти звичайному поліцейському, де сховалися нові злочинці. Але ж можна створити робота-поліцейського, кіборга, проти якого у злочинців не буде жодного шансу. Так і вчинили біологи з Каліфорнійського університету в Дейвісі. вони створили штучні клітини - мембранні пухирці, всередині яких міститься невелика ДНК, що містить строго обмежений набір генів для вбивства патогена, без зайвих програм розмноження, обміну речовин і гормонального управління. Мембрана дозволяє їм виживати в досить широкому діапазоні умов, проте як тільки внутрішні запаси необхідних речовин закінчаться, такі клітини загинуть. Але протягом усього життя вони діють як вельми ефективні мисливці за мікробами.
2017. Китайці підвищили точність редагування людських ембріонів до 50%
Поки в США і Європі вчені домовилися не редагувати людських ембріонів (з етичних міркувань), китайці роблять відчутний прогрес в цьому напрямку. У минулому році вони експериментували на нежиттєздатних ембріонів і успішність редагування була дуже низькою - близько 2%. Звичайно, такий відсоток не влаштував би ніяких батьків. Але в цьому році вони почали експерименти на життєздатних ембріонах і точність підвищилася аж до 50%. Причому, вони вже працюють над конкретним завданням - запобіганням генетичних хвороб. Вчені навмисно дали ембріонам рідкісні генетичні захворювання, а потім спробували вилікувати їх за допомогою CRISPR.
2016. Біоінженери MIT хочуть перетворити медицину в програмування 
Генотерапія - одна з найбільш перспективних медичних технологій. Вона дозволяє перерограмміровать певні клітини прямо в живому організмі за допомогою редагування їх ДНК. Розробники Массачусетського технологічного інституту (MIT) вже дійшли до того, що створили мова програмування, подібний звичайної мови програмування для комп'ютера, і компілятор, який перетворює програму в послідовність ДНК, яка будуть вбудовуватися в ДНК клітин організму. При цьому, програміст може навіть нічого не знати про те, як працює генна терапія, а просто вирішувати поставлену медиками завдання, використовуючи текстовий мову. Дослідники планують створити доступний в Інтернеті інтерфейс, а також бібліотеку готових модулів (а-ля фреймворк).
2016. Китайці знову відредагували ДНК ембріона людини 
У минулому році команда дослідників з Університету Сунь Ятсена в Гуанчжоу намагалася витягти з заплідненої яйцеклітини ген, який відповідає за появу рідкісного захворювання крові. Їм вдалося замінити «дефектний» ділянку ДНК за допомогою технології редагування генів CRISPR. Мета в тому, щоб позбавити майбутню дитину від цього захворювання. На цей раз вже інша команда вчених, з Медичного університету Гуанчжоу провела схожий досвід. Тільки гени вже не вирізали, а додавали. Фахівці спробували вбудувати в ДНК мутацію, яка дозволила б людині стати стійким до впливу ВІЛ. Їм це теж вдалося, однак, як і в першому випадку велика частина ембріонів отримала незаплановані мутації. Тільки 4 з 213 клітин вдалося успішно відредагувати, тому поки дану технологію рано використовувати на практиці.
2016. У Великобританії почалися експерименти по зміні геному людських ембріонів 
Хоча в кінці минулого року провідні вчені світу спеціально зустрілися і домовилися поки не редагувати ДНК людських ембріонів, британські вчені - наплювали на цю угоду і отримали від державного регулятора дозвіл на експерименти з редагування генома ембріонів людини. Цим буде займатися дослідницька група біолога Кеті Ніакан з Інституту Френсіса Кріка. Перші генетично змінені ембріони з'являться, як очікується, на початку літа цього року. Первинною метою дослідження буде скорочення числа викиднів і лікування безпліддя. Однак, в майбутньому ця технологія може стати інструментом для поліпшення здоров'я дітей ще до їх народження. Редагування генома буде проводитися за допомогою молекулярної системи CRISPR. Вченим дозволено використовувати модифіковані ембріони тільки для фундаментальних досліджень - підсаджувати їх сурогатної матері строго заборонено.
2015. Вчені домовилися поки не редагувати гени у людських ембіонов 
У США відбулася найбільша конференція, присвячена редагування генома людини, в якій взяли участь провідних вчених з Великобританії, США і Китаю. І хоча учасники одноголосно визнали перспективність використання генної терапії для лікування генетичних захворювань, вони вирішили поки відмовитися від експериментів по редагуванню генів в людських ембріонах. Кажуть, це поки занадто небезпечно. Не тільки для майбутньої дитини (адже редагування одних генів може викликати невідомі зміни в інших), але і для всього людства (адже якщо технологія потрапить в злі руки - мало яких мутантів вони можуть створити). Нагадаємо, нещодавно китайський вчений Цзюньцзе Хуан використовував систему редагування генома CRISPR / Cas9 для видалення небезпечного гена з ДНК імбріонов, однак метод вдало спрацював менш ніж в 20 відсотках випадків.
2015. Генетично-модифіковані комарі знищать малярію 
Малярія - інфекційне захворювання, викликане бактерією, що передається від людини до людини через укуси комарів. Щорічно від цієї хвороби помирає майже мільйон людей. Увага, питання: як впоратися з цією хворобою? Розробити нову вакцину або антибіотик? Оригінальну відповідь запропонували вчені з Каліфорнійського університету - лікувати потрібно не людини, а комарів. За допомогою технології генної інженерії CRISP їм вдалося модифікувати геном комара, так, щоб його організм пручався вторгнення злобного мікроба, і отже, щоб він не могли переносити інфекцію. Звичайно, вчені не збираються відловлювати всіх комарів і проводити їм сеанси генотерапіі. План такий: генно-модифікований вид повинен стати більш живучим, ніж звичайний, і за законом природного відбору - поступово витіснити з природи комарів-переносників інфекції, а разом з ними і бактерію малярії.
2015. Генна інженерія та іммунотрапія врятували дівчинку від лейкемії 
У Лондонській лікарні Грейт-Ормонд-Стріт лікарі використовували унікальний метод CAR-T для лікування лейкемії (раку крові) у маленької дівчинки Лейли (1 рік). Хіміотерапія і пересадка кісткового мозку їй не допомогли, тому медики зважилися випробувати новий вид імунотерапії. Вони взяли імунні клітини донора, генетично-модіціфіровалі їх так щоб вони розпізнавали і знищували ракові клітини і при цьому самі не сприймалися імунною системою, як чужорідні, і ввели їх в організм дівчинки. Через три місяці Лейла знову пересадили кістковий мозок: здорові імунні клітини розпізнали генно-модифіковані клітини як чужорідні і знищили їх. Таким чином, зараз в організмі дівчинки не залишилося генетично модифікованих клітин. Поки про повне вилікування Лейли говорити рано, але вона жива і добре себе почуває. Повноцінні клінічні випробування цієї технології почнуться в 2016 році. Технологія розроблена французькою біотехнологічної компанією Cellectis.
2015. У Китаї намагаються редагувати гени в людських ембріонах 
нещодавно ми розповідали , Що в США народилася перша дитина, ембріон якого був обраний штучним шляхом, серед кількох варіантів. Таким чином, народився малюк з найкращим ДНК і тієї статі, який хотіли батьки. Але вчені на цьому не зупиняються. У китайському університеті Сунь Ятсена вже проводять експерименти по редагуванню ДНК ембіонов, щоб гарантовано позбавити майбутніх дітей від деяких смертельно-небезпечних хвороб. Генетик Цзюньцзе Хуан використовував популярну систему редагування генома CRISPR для видалення з ДНК мутантного гена HBB, що викликає бета-таласемії - важке генетичне захворювання крові. Правда, поки у них занадто низький результат успішних редагувань, що не дозволяє застосовувати систему на практиці. При випробуваннях з 86 клітин успішно пройшли редагування тільки 4. І то вчені поки не впевнені, що в цих 4 не відбулося небажані мутації.
2013. Перша дитина, якого народили вибравши ембріон з найкращим ДНК 
Можливо, вже скоро нормальні сім'ї будуть зачинати дитини тільки через штучне запліднення. Навіщо? Щоб вибрати стать дитини і забезпечити йому гарне здоров'я. Адже тепер з'явилася можливість щодо недорого провести розшифровку ДНК ембріона і визначити його схильність до серйозних захворювань. Коннор Леві, народжений 18 травня в США - це перша дитина, яка пройшла такий штучний відбір. Його батьки вирішували свої проблеми з безпліддям, і в одній з клінік перед штучним заплідненням їм запропонували провести аналіз ДНК. Всього у них вийшло створити 13 ембріонів (запліднених яйцеклітин), і з них був обраний кращий - з оптимальним набором хромосом. Потім його помістили в матку матері, і результат ви можете бачити на фотографії вище.
Увага, питання: як впоратися з цією хворобою?
Розробити нову вакцину або антибіотик?
Навіщо?
